Gazi Üniversitesi, nadir genetik hastalıklar için Türkiye’nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretimine resmen başladı. Bu tarihi adım, gelecekte tedavi umudu arayan binlerce hastaya ışık tutuyor ve Türkiye’yi gen tedavisinde küresel bir aktör haline getiriyor.
Türkiye, sağlıkta çığır açacak bir döneme giriyor! Gazi Üniversitesi, nadir genetik hastalıklar için geliştirilecek olan ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretim sürecini resmen başlattı. Bu dev adım, başta ülkemiz olmak üzere dünya genelindeki binlerce hastaya ve ailelerine yeni bir umut ışığı vadediyor.
Yükseköğretim Kurulu (YÖK) tarafından desteklenen Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) kapsamında yürütülen bu kıymetli proje, Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi’nin ortak çabalarıyla hayata geçiyor. Hedef, uluslararası standartlarda, vücut hücrelerine doğru geni ulaştıracak AAV tabanlı bir tedavi geliştirmek.
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi ile gen tedavisi alanında küresel bir aktör olan Charles River arasındaki stratejik iş birliği de bu sürecin önemli bir parçası. Bu ortaklık sayesinde, dünyada henüz çaresi bulunmayan hastalıklara yerli ve etkin çözümler sunulması hedefleniyor.
Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, bu projenin “Türkiye’nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde çok önemli bir aşama” olduğunu vurguladı. Ünal, kliniklerinde hem Türkiye’den hem de dünyanın dört bir yanından gelen hastaların tedavi süreçlerinin titizlikle takip edildiğini belirtti.
“Gazi Üniversitesinin 100. yılında, başta ülkemiz olmak üzere bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek buluşlar yapılmasını temenni ediyorum” diyen Prof. Dr. Ünal, iki yıl önce Cumhurbaşkanlığı ödülüne layık görülen klinikleriyle sadece Türkiye’de değil, tüm dünyadaki çocukların yaşam kalitesini yükseltecek gen tedavileri konusunda önemli mesafeler kat edeceklerine olan inancını dile getirdi.
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü, merkezin yaklaşık 5 yıl önce genetik hastalıklarda kullanılan yeni ilaçların güvenlik ve etkinlik araştırmaları için kurulduğunu anımsattı. Ezgü, merkezde bugün yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının yürütüldüğünü ve bunların 12’sinin gen tedavileri olduğunu belirtti.
“O gün tedavileri ülkemizde başarıyla uygulayacağız demiştik, bunu başardık. Ardından, ülkemizin ilk yerli ve uluslararası kabul görebilecek gen tedavisini üretmeye yönelik çalışmalarımıza başlıyoruz demiştik. Bugün bu hedefin ilk aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz” ifadeleriyle gelinen noktayı özetleyen Ezgü, merkezin ekibince belirlenen, dünyada henüz tedavisi bulunmayan “Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis” adlı genetik hastalık için araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün üretim sürecinin ilk adımını attıklarını duyurdu.
Bu hastalığın vücudun birçok farklı dokusunda anormal kalsiyum birikimiyle seyrettiğini açıklayan Ezgü, elde edilecek bu kazanımın sadece söz konusu hastalıkla sınırlı kalmayacağının altını çizdi. Kurulacak altyapının, diğer genetik hastalıklar için de evrensel bir platform oluşturacağını vurguladı.
Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesine ait olduğuna dikkat çeken Prof. Dr. Ezgü, “İlacın belirli ürünlerini yurt dışındaki bu kuruluştan temin edeceğiz ve üretimi tamamıyla Gazi Üniversitesinde gerçekleşecek. En önemli özelliklerinden bir tanesi de yurt dışındaki tüm sağlık otoritelerinde onay alma kapasitesine sahip bir ürünü üretme hedefimiz mevcuttur” şeklinde konuştu.
Sürecin ilk olarak hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağını, ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceğini anlatan Ezgü, “Ürettiğimiz ürünün güvenli ve hastalık için yararlı olduğu kanıtlanırsa, başta ülkemizdeki çocuklarımız olmak üzere tüm dünyadaki çocukların kullanımına açılma imkanı doğmuş olacak” değerlendirmesinde bulundu.
Prof. Dr. Ezgü, merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri tedaviler kapsamında yer aldığını ve bunların en kritik bölümünü gen tedavilerinin oluşturduğunu belirtti. Bu uygulamaların, ilacın ülkeye girişinden saklanmasına ve hastaya uygulanmasına kadar çok özel bir eğitim ve uzmanlık gerektirdiğine vurgu yaptı.
“Örneğin beyin içi gen tedavisi uygulamalarımız bulunuyor. Bu tedavileri yapacak ekipler çok sıkı eğitimlerden geçiyor. Bundan dolayı da dünyada bu Faz-1 dediğimiz ilk aşamada bunları en ileri yöntemlerle uygulayabilen dünyadaki 4-5 ülkeden ve merkezden bir tanesiyiz” diyen Ezgü, Gazi Üniversitesi’nin gen tedavisi alanındaki küresel konumunu gözler önüne serdi.
Amaçlarının sadece Türkiye’deki değil, tüm dünyadaki genetik hastalığı olan çocuklara umut olabilecek bir altyapı kurmak olduğunu yineleyen Ezgü, bu girişimin genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolun ilk adımı olduğunu dile getirdi.
Bu kapsamda yurt dışından da araştırma ilaçlarına katılmak isteyen hastalar, belirlenen kriterler ve Sağlık Bakanlığı onayıyla merkeze kabul ediliyor. Şu an itibarıyla yaklaşık 12 farklı ülkeden hasta merkezde tedavi görüyor. Son olarak, mevcut koşullar nedeniyle İsrail’de bu tür ilaçlara erişim güçlüğü yaşayan Filistinli ve Ürdünlü hastaların da kabul edildiği belirtildi.
Merkezde tedavi gören Ürdünlü 22 yaşındaki Ziad Jalal Masadeh’in babası Jalal Masadeh, oğlunun genetik hastalığı için Türkiye’ye geldiklerini anlattı. Oğlunun 18 yaşında başlayan hastalığı için ilk olarak İsrail’de tedaviye başladıklarını ancak savaş nedeniyle yarım kaldığını ifade etti. Oradaki doktorlarının kendilerini Prof. Dr. Fatih Ezgü’ye yönlendirdiğini ve bu sayede Gazi Üniversitesine ulaştıklarını söyledi.
Masadeh, Türkiye’de kendilerini “evlerinde gibi” hissettiklerini vurgulayarak, “Herkes bizimle çok ilgileniyor. Hem doktorlar hem hastane personeli büyük misafirperverlik gösteriyorlar. Bize tedaviyi Türkiye’de mi Almanya’da mı görmek istersiniz diye sormuşlardı. Biz Türkiye’yi seçtik. Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz” sözleriyle minnettarlığını dile getirdi.
Prof. Dr. Ezgü, bu çalışmaların arkasında Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) ile Yükseköğretim Kurulu’nun (YÖK) yakın desteği olduğunu belirtti. Sürecin ilgili kurumlarla sürekli istişare içinde yürütüldüğünü ve elde edilen bu sonucun, Gazi Üniversitesi ile ilgili kurumların ortak başarısı olduğunu vurguladı.
Yorum Yap