Devrim niteliğindeki ilaç en ölümcül kanser türlerinden birinde umut vadediyor

Metastatik Pankreas Kanseri Tedavisinde İlginç Gelişmeler

Metastatik pankreas kanseri tedavisinde umut verici bir adım atıldı. Yapılan ilk denemelerde, 83 hastanın %29’unda tümörlerde küçülme sağlanırken, %90’ında yeni tümör gelişiminin durduğu gözlendi. Ortalama sağkalım süresi ise 15,6 aya yükseldi ki bu, hastalığın beklenen yaşam süresinin neredeyse iki katı demek.

Bir hastada, tedaviye başladıktan sonra tümörün %64 oranında küçüldüğü rapor edildi. Washington Post’a konuşan 69 yaşındaki hasta Debbie Orcutt, “Zaten kaybedecek bir şeyim yoktu. Denemeye karar verdim” şeklinde konuştu.

Trump yönetimi, FDA tarafından Revolution Medicines’in ilacına hızlı onay programı başlatılmasını sağladı. Bu program, değerlendirme sürecini bir yıldan bir aya kadar hızlandırabiliyor. Aynı program kapsamında doğurganlık, tip 1 diyabet, işitme kaybı, körlük, bağımlılık ve nadir kan hastalıklarına yönelik ilaçlar da öncelikli inceleme hakkı kazandı.

Daraxonrasib adlı ilaç, RAS gen ailesindeki mutasyonları hedef alıyor. Bu genler, hücre büyümesini kontrol eden “aç-kapa” anahtarları gibi işlev görüyor. Revolution Medicines’in kurucularından Prof. Kevan Shokat, bu genlerin yol açtığı sinyal bozukluklarını durdurabilecek yeni bir mekanizma geliştirdi.

Daraxonrasib, bazı hastalarda yaşam süresini uzatmış olsa da henüz kesin bir tedavi olarak kabul edilmiyor. Yapılan bir çalışmada, katılımcıların %95’i yan etki, %35’i ise ciddi yan etki yaşadı. Ancak Dana-Farber Kanser Enstitüsü’nden Dr. Brian Wolpin, ilacın tümörleri küçültüp hastaların ağrısını hafiflettiğini belirterek umut verici bulguları paylaştı.

Pankreas kanseri, ABD’de kanser kaynaklı ölümlerin üçüncü nedeni olarak biliniyor. Hastaların yalnızca %13’ü beş yıldan fazla yaşayabiliyor ve metastaz durumunda bu oran %3’e kadar düşebiliyor. Pancreatic Cancer Action Network Başkanı Anna Berkenblit, daraxonrasib’in hızlı onay almasını memnuniyetle karşıladı.

Şimdi, deneysel tedavilerde umut var. Moleküler biyolog Pranati Perati, ilacı aldığında diğer tedavilere yanıt vermediğini belirtiyor ancak ilacın tümörlerin yayılmasını durdurarak ekstra yaşam süresi sağladığını ifade ediyor.

Sonuç olarak, FDA’nın hızlandırılmış onay sistemi yeni kanser ilaçlarına erken erişimi kolaylaştırabilir ancak uzmanlar, bu hızın bilimsel doğrulama süreçlerini zayıflatmaması gerektiği konusunda uyarıyor.